第五届罕见病合作交流会召开专家：多方共付推动药物可及jdb电子

　　jdb电子7月21日至23日，由北京病痛挑战公益基金会发起，中国罕见病联盟任指导的2023第五届罕见病合作交流会在北京召开，本届大会以“患者参与·对话罕见”为主题。

　　目前，全球已知的罕见病有7000多种，我国有2000多万罕见病患者，每年新增患者超20万。罕见病有三个共性问题：诊断难、治疗难、用药难，破局并构建其保障体系仍存在诸多难点亟待解决。

　　药物可及性是罕见病领域的核心问题之一。近年来，国家高度重视罕见病患者的用药保障，形成多层次罕见病用药保障体系。据弗若斯特沙利文联合北京病痛挑战公益基金会联合发布的《2022中国罕见病行业趋势观察报告》显示，截至目前，基于《第一批罕见病目录》，103种药物在中国上市，涉及47种罕见病；其中73种药物已纳入医保，涉及31种罕见病。但目录外的高值药保障仍是患者用药可及的核心痛点，如何解决罕见病药物的支付难题，目前还未得到解决。

　　中国社科院世界社保研究中心主任郑秉文近年提出“中华罕见病种子基金”制度创新构想，即通过一套由政府引导，在多方筹资和相关单位出借本金的基础上建立的“种子基金”，利用专业运作实现保值增值jdb电子。在保证本金出借单位的权益基础上，将增值资金用于罕见病用药保障，并不断充实本金，确保“种子基金”的可持续发展。最终建立制度多元化，主体多元化，筹资多元化，支付多元化的罕见病用药保障机制。

　　“种子基金”制度构想如何促进药企对于罕见病药物的研发？郑秉文在第五届罕见病合作交流会现场接受澎湃新闻（）采访时表示jdb电子，“种子基金”这种机制设计将产生对药企捐助和慈善公益聚集的激励效果。“种子基金”的建立将对供给方提供定价预期，保证中国罕见病患者用药的源头。不断壮大基金规模将深挖药企和相关慈善公益机构对罕见病用药保障的积极性。

　　《2022中国罕见病行业趋势观察报告》显示，全球目前已知的罕见病超过7000种，全球罕见病患者已超过3亿，其中我国大约有近2000万患者与罕见病作斗争。目前我国2000万罕见病患者长期面临着诊疗用药方面的挑战。

　　罕见病患者数量较少，药物开发成本高、周期长、药效价值大。《报告》指出，我国还未建立起系统完善的罕见病用药保障机制，部分罕见病药物尤其是高值药短时间内医保难以报销，在家庭支付能力不足的情况下，患者面临用不起药、无法足量用药困境。

　　随着我国经济社会不断发展和各项社保政策不断完善，多元付费、多主体分担jdb电子、多层次保障已成为一个新时期的发展趋势，近几年，地方政府积极探索罕见病用药保障机制，一定程度上缓解了部分需要用罕见病高值药患者的经济负担。例如以浙江、江苏为代表的“专项基金”模式，通过专款专用为罕见病的用药保障和负担提供稳定可持续的资金来源。

　　郑秉文教授提出的“罕见病种子基金”，本质是通过制度套利，建立罕见病种子基金法人机构，运用借支资金进行市场化投资，形成种子基金初始资本。在此基础上，罕见病种子基金平立运营jdb电子，自负运营成本，同时在约定年限归还国家财政和各地医保出借的本金及利息，本金出借方不会有任何损失。种子基金实际上将成为一个重要的撬动平台，吸纳各方资源，用于罕见病保障。

　　“国家建立专项基金保障罕见病患者用药的案例，在国外目前还没有看到，国内一些省份通过建立专项基金的办法来应对罕见病，得到了患者的欢迎，财务可持续性也很好，专项基金的资金来源各有各的打法，各有各的特点，解决了一些问题。”郑秉文表示，罕见病保障应在多方共付机制基础上，“种子基金”可以作为基本医保制度的一个补充，在不同主体和不同制度间发挥其平台作用，建立长效性、极致性的激励机制。在制度引导下，平台可以倡导和吸纳全社会范围内的社会力量，不断地壮大种子基金的规模，深挖医药企业和相关慈善公益机构的资源对罕见病用药保障的积极性。

　　“种子基金”如何在保证罕见病患者用药，不给财政额外的同时，促进药企对于药物的研发？郑秉文表示，如果“种子基金”能付诸实施，对供给方来讲是非常好的预期jdb电子，“种子基金”是针对罕见病建立，那么罕见病的药企供给方就会涌到这个市场，基金谈判的对手也就多了，对于达成交易的可能性概率就更大了。基金通过给出定价的预期，有利于价格的形成机制，在源头上保证了中国罕见病患者用药的源头。

　　如何保障罕见病患者用药的持续性与公平性？在7月22日的第五届罕见病合作交流会开幕仪式上，围绕诊疗、保障、创新三个关键词，政府、医生、学界、企业等各界和患者组织共同探讨罕见病问题的创新解决方案。

　　从公平性问题出发，罕见病病友代表、脱髓鞘病友家园负责人毛毛表示，从基本医保的角度和层面应当给予罕见病病友相对于其他普通参保人一样的基础性保障。在基本保障外，华中科技大学冯占春教授提出需给予罕见病患者额外的支持体系。

　　关于罕见病药物的定价机制，几位专家从不同立场展开了激烈讨论。从企业角度，赛诺菲（中国）罕见病及罕见血液病业务负责人俞蕾表示，企业需要合理可持续的价格机制，罕见病药物定价因为患者数量极少、研发难度大而有其不同于常见药物的定价逻辑。同时，因为患者人数少，其总支出远远不会对整体医保基金造成挤压。

　　国家医保局医药服务管理司原司长熊先军表示，早在《关于完善医疗保障制度的意见》里面已经明确提出来，要探索罕见病用药的保障途径，对罕见病给予特殊保障。但特殊保障机制，绝对不是建立在天价药基础上的，一定是建立在谈判价格形成基础上的特殊保障机制，这样的谈判价格也是能反映买方卖方的公平价格。

　　郑秉文教授提到，交换自由和定价自由是市场经济的基础，以量换价也是市场经济的基本原则。但一旦对药品的价格设置最高限，就需要建立多方严谨精密的分析上，才能做出最科学的定价。即便降价，也要通过市场的手段降价，而不是行政手段。

　　中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖从产业健康发展角度指出，应当由政府引导建立基金，财政对罕见病特殊人群予以行政拨款，医保先量力而为，和企业约定采购数量，控制总预算支出，剩下的发动社会各种力量建立基金予以帮助。罕见病保障不是仅靠医保一个部门来解决。同时，国家需要建立机制保障和鼓励医药产业的研发投入和创新，这才是对罕见病患者的公平。