这些药品进医保jdb电子！

　　jdb电子前不久，最新版国家医保药品目录调整新增15个目录外罕见病用药，覆盖16个罕见病病种，一些长期未得到有效解决的罕见病jdb电子，如戈谢病、重症肌无力等均在其列。迄今，超过80种罕见病治疗药品已纳入国家医保药品目录名单。这有望为我国2000多万名罕见病患者带来更多福音。

　　世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口0.065%到0.1%之间的疾病或病变jdb电子。诊断难、用药难、药价高，是罕见病患者面临的“三道坎”。

　　对于罕见病诊治这道世界性难题，国家卫生健康委等多部门携手社会各界关爱罕见病患者jdb电子，不断探索罕见病防治诊疗工作的“中国方案”，尤其在罕见病用药的可及性和可负担性方面，努力让“医学孤儿”不孤单。

　　记者从国家药监局获悉，2023年，国家药监局批准45个罕见病药品，其中15个品种通过优先审评审批程序加快上市，包括治疗Ⅰ型神经纤维瘤儿童患者的硫酸氢司美替尼胶囊、治疗阿拉杰里综合征患者胆汁淤积性瘙痒的氯马昔巴特口服溶液、治疗成人骨巨细胞瘤的纳鲁索拜单抗注射液等。

　　今年，国家药监局将进一步采取有效措施，加快具有明显临床价值的罕见病药物研发和上市进程，尽早惠及我国罕见病患者。近年来，国家药监局深化药品审评审批制度改革，大力支持罕见病药品研发创新，全力保障罕见病患者的健康权益。目前在所有的药品上市申请中，罕见病药品的审评速度最快，体现了国家药监局对罕见病患者用药需求的高度关注jdb电子。

　　北京协和医院成立罕见病诊疗创新发展研究院，并启用我国首个独立成科的罕见病医学科专科病房，提升罕见病诊治水平jdb电子。

　　“罕见病患者往往需要多学科诊疗，此前患者可能需要多个学科转诊，而启用罕见病病房可以让患者诊疗更便利。”协和医院罕见病医学科副主任医师须晋介绍，目前，该病房共有23张病床。除科室专职医师之外，还有来自内科、神经科、内分泌科、皮肤科等临床科室的医师管理病房，同时协和罕见病MDT（多学科治疗）团队专家也共同参与患者诊治。

　　此外，协和医院成立了罕见病诊疗创新发展研究院，将针对临床需求，推动“产学研用”四位一体创新发展，通过打造产品创新转化基地、一体化诊疗服务平台，建设联合实验室和数据支持平台，构建罕见病诊疗研领域新体系、探索新模式，解决罕见病领域的重大科学问题。

　　本文为澎湃号作者或机构在澎湃新闻上传并发布，仅代表该作者或机构观点，不代表澎湃新闻的观点或立场，澎湃新闻仅提供信息发布平台。申请澎湃号请用电脑访问。